编者按:在第58届ASH年会现场,我们非常荣幸地邀请到美国白血病-淋巴瘤协会(LLS)主席兼首席执行官DeGennaro教授和ASH侯任主席Kenneth C. Anderson教授共同接受采访,请他们分享了LLS关于急性髓性白血病的主要工作和以及该领域的最新成果。
DeGennaro教授首先介绍道,在美国AML是成年人最常见的白血病,每年约有2万例新发病例,超过1万例患者死于该病。美国白血病-淋巴瘤协会致力于为患者服务,寻找最佳治疗方案。目前关于AML的化疗方案已有四十年之久的历史,而我们仍在沿用1973年制定的化疗方案,这显然有待更新。目前对疾病的遗传学和基因组学已有较为深入的研究。这些手段可用于进行肿瘤遗传学分析、挖掘潜在的靶向治疗药物。基于此,他们刚刚开始一项针对新诊断的AML患者的创新性临床试验,联合FDA开展了下述研究,试验招募新诊断AML患者,在正式治疗开始前7天,完整收集肿瘤遗传学数据。随后,患者将接受基于特定基因突变的靶向药物治疗以测试效果。他们预计同时对7~10种药物进行研究,以尽快发现新的有效治疗药物。
Anderson教授则介绍了目前AML领域的主要进展。他说,近年来关于AML的进展确实较少。但令人欣慰的是,目前我们已经发现某些AML亚型与特定基因异常有关。为此,白血病-淋巴瘤协会(LLS)召集了所有研究成员,尝试制定新的治疗规范。在Beat AML试验中,我们将对新诊断AML患者进行基因表达谱分析,根据结果将患者纳入针对性药物治疗组。这项研究将从美国最杰出的AML治疗机构开始进行,并逐渐延伸到其他中心。亮点在于治疗选择的高度灵活性——治疗有效的患者将继续当前方案;如无效,则立即更换方案进入其他治疗组。这项研究旨在发现安全有效的AML靶向药物。同时,作为白血病-淋巴瘤协会的主要理念,他们也将更多关注患者的生活质量改善,并将患者报道的疗效做为主要的研究终点。最后,Anderson教授教授表示希望这项研究可获得成功,并将其理念推广至其他血液学肿瘤,使更多患者受益。